یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 19:13
بینا شدن افراد مبتلا به نابینایی ارثی با ژندرمانی «کریسپر»
ایسنا/ یک کارآزمایی بالینی نتایج امیدوارکنندهای را در بهبود بینایی در افراد مبتلا به اختلالات ارثی شبکیه نشان داده است.
یک کارآزمایی بالینی به نام برلیانس(Brilliance) که شامل ۱۴ شرکتکننده بود، نشان داد که روش ویرایش ژن کریسپر(CRISPR) به بهبود بینایی در افراد مبتلا به نابینایی ارثی منجر میشود.
به نقل از آیای، پژوهشگران موسسه Mass Eye and Ear میگویند یافتههای آنها از تحقیقات بیشتر در مورد درمانهای کریسپر برای اختلالات ارثی شبکیه حمایت میکند.
آنها میگویند نتایج در ۱۱ شرکت کننده بهبود در بینایی را نشان داد.
آنها همچنین خاطرنشان کردند که این کارآزمایی شامل اولین بیمار بود که داروی تحقیقاتی مبتنی بر کریسپر مستقیماً در بدنش تزریق شد.
اریک پیرس پژوهشگر ارشد این مطالعه خاطرنشان کرد که این کارآزمایی نشان میدهد که ژندرمانی برای درمان نابینایی ارثی یک موضوع قابل پیگیری ارزشمند برای تحقیقات آینده است. او معتقد است که تحقیقات اولیه امیدوارکننده هستند.
پیرس میگوید: شنیدن هیجانزدگی آنها از اینکه بالاخره توانستند غذا را در بشقابهایشان ببینند، بسیار مهم است. اینها افرادی بودند که نمیتوانستند حتی یک خط را در تابلوی مخصوص سنجش بینایی ببینند. آنها هیچ گزینه درمانی نداشتند و این یک واقعیت ناگوار برای اکثر افراد مبتلا به اختلالات ارثی شبکیه است.
فرآیند این درمان چگونه است؟
هدف این است که داروی کریسپر تزریق شود تا به شبکیه برسد تا توانایی تولید ژن و پروتئین را بازیابی کند.
شرکتکنندگان داروی ویرایشکننده ژنوم کریسپر/کس۹(CRISPR/Cas۹) موسوم به EDIT-۱۰۱ را از طریق یک روش جراحی خاص به یک چشم بیماران تزریق کردند.
از ۱۴ شرکت کننده، ۱۲ نفر بزرگسال بودند، یعنی بین ۱۷ تا ۶۳ سال سن داشتند. دو نفر نیز کودکان ۱۰ و ۱۴ ساله بودند. آنها با یک شرایط مادرزادی خاص به نام لبر آموروزیس مادرزادی(Leber Congenital Amaurosis) متولد شدند که در هر ۱۰۰ هزار نوزاد برای ۲ یا ۳ نوزاد اتفاق میافتد.
لبر آموروزیس مادرزادی یک اختلال چشمی است که شبکیه چشم را تحت تاثیر قرار میدهد و منجر به اختلال شدید بینایی از دوران کودکی میشود. با توجه به دادهها، زیرگروههای مختلفی توصیف شدهاند که ناشی از تغییرات ژنتیکی در ژنهای مختلف است.
بنابراین این بیماری نادر میتواند توسط بیش از ۲۰۰ جهش ژنتیکی مختلف ایجاد شود. ژن CEP۲۹۰ دستورالعملهایی را برای تولید پروتئینی که در ساختار و عملکرد اجزای سلولی دخیل است، ارائه میدهد. بنابراین جهشها میتوانند منجر به اختلال عملکرد شوند و توانایی سلولهای گیرنده نوری برای پاسخ به نور را مختل کنند.
۱۱ نتیجه متحول کننده زندگی برای از دست دادن بینایی ارثی
پژوهشگران برای سنجش اثربخشی این روش، چهار معیار را بررسی کردند که شامل بهترین بهبود بینایی، آزمایش میدان کامل دید در تاریکی، هدایت عملکردهای بینایی و کیفیت زندگی مرتبط با بینایی بود.
نتایج نشان داد که ۱۱ شرکتکننده حداقل در یکی از چهار معیار اندازهگیری شده بهبود یافتهاند. ۶ شرکت کننده در دو یا چند معیار بهبودی نشان دادند و شش شرکتکننده بهبود کیفیت زندگی مرتبط با بینایی را گزارش کردند.
چهار شرکت کننده نیز از نظر بالینی بهبود قابل توجهی در شدت بینایی داشتند، یعنی اینکه میتوانستند اشیاء یا حروف را روی یک نقشه شناسایی کنند و اعلام کردند که تمام عوارض جانبی جزئی حاصل از این روش درمانی در مدت کوتاهی از بین رفته است.
دکتر بایسانگ مِی پژوهشگر ارشد این مطالعه میگوید: نتایج ما اثبات مفهوم هستند و بینشهای مهمی را برای توسعه داروهای جدید و نوآورانه برای بیماریهای ارثی شبکیه ارائه میدهند. ما نشان دادهایم که میتوانیم با خیال راحت درمان ویرایش ژن مبتنی بر کریسپر را به شبکیه چشم ارائه دهیم.
آنها ۱۰ سال پیش شروع به تحقیق در مورد چگونگی مقابله با جهش ژن CEP۲۹۰ کردند و بررسی کردند که آیا برای مثال روش کریسپر/کس۹ ابزار خوبی برای چنین جهشهایی است یا خیر. سپس آزمایش برلیانس در سال ۲۰۱۹ پیریزی شد.
سپس پزشکان در سال ۲۰۲۰ کارآزمایی بالینی برلیانس را آغاز کردند. این اولین باری بود که کریسپر برای ویرایش ژنهای انسانی در بدن انسان مورد استفاده قرار گرفت.
پربیننده ترین
-
عکس مسی درآمد؛ آخرین توپ طلا با آرایشگر ویژه!
-
10 جایزه 5 میلیون تومانی برای کاربران آخرین خبر (مهلت شرکت در مسابقه تا 9 آذر تمدید شد.)
-
10 جایزه 5 میلیون تومانی برای کاربران آخرین خبر (مهلت شرکت در مسابقه تا 9 آذر تمدید شد.)
-
آخرین وضعیت راهها در چهارمین روز از سال جدید؛ محور چالوس از شنبه دوباره بسته میشود
-
زنده؛ بیرانوند در یک قدمی استقلال
-
"دنا پلاس اتومات" بخریم یا "تارا اتومات؟"/ مقایسه اختصاصی "آخرینخودرو" از دو خودروی پرطرفدار
-
چالش/ بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (16)
-
5 نشانه ضعیف شدن ریه ها و بهترین روش تقویت آن چیست؟
-
لندکروزر یا ۲۰۶؟ / مقایسه جالب "آخرینخودرو" به بهانه سخنان جنجالی میرسلیم
-
سپ، برترین شرکت در خاورمیانه شد
-
چالش/ بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (28)
-
ویدیو تست و بررسی فیدلیتی پرایم جدید در آخرین خودرو
-
چالش/ بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (14)
-
لحظه به لحظه با جدال پرسپولیس مقابل النصر
-
چالش/ بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (22)
-
یحیی مچ ساپینتو را خواباند / برد ارزشمند پرسپولیس در صدمین شهرآورد
-
چالش/ بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (19)
-
چالش/بازیکن داخل تصویر رو حدس بزن (11)
آخرین اخبار
-
گل اول تاتنهام توسط دژان کولوسفسکی
-
خبرگزاری دولت: امدادگران تاکنون موفق به پیدا کردن محل دقیق بالگرد نشدهاند
-
واکنش ایجنت تیاگو موتا به مذاکره با بارسلونا
-
رئیس جمعیت هلالاحمر: یک تیم به محل احتمالی سانحه نزدیک شده است
-
زورشان به امباپه نرسید، برادرش را اذیت میکنند!
-
کوهنوردان به تیم امداد و نجات پیوستند
-
ترفند صاف کردن گوشه فرش و موکت
-
بعضی از هواداران آرسنال با رادیو به استادیوم امارات آمدهاند
-
وزیر بهداشت: همۀ امکانات درمانی را در منطقۀ حادثه مستقر کردیم
-
کسب مدال طلا و برنز ۲۰۰ متر توسط دوندگان ایران
-
زن مقید نمیخواد!
-
امباپه به تیمی پر از بازیکنان مغرور میرود!
-
عکس/ تصویری از لباس خادمی رئیس جمهور در شب ولادت امام رضا(ع)
-
عیناللهی: همه امکانات درمانی را مستقر کردهایم
-
طرح موزائیکی هواداران لیورپول برای خداحافظی با کلوپ
سایر اخبار مرتبط
نظرات
ثبت نظر
مهمترین اخبار
آخرین تغییرات بازار ارز و طلا
یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 18:30:20
معاون سازمان تامین اجتماعی: بیمه راهکاری برای مشارکت مردم در تولید است
یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 19:45:00
فرصت ۲۰ روزه مودیان مالیاتی برای ارسال فهرست حقوق بگیران
یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 18:30:00
همین الان نات کوینات به پول نقد تبدیل کن (با جایزه)
یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 19:00:00
فهرست خودروهای برقی وارداتی در سامانه مشخص شد
یکشنبه 30 اردیبهشت 1403 - 17:30:00