پیوند مغز استخوان می‌تواند جان کودکان مبتلا به سرطان خون یا نارسایی مغز استخوان را نجات دهد. با این حال، پیدا کردن یک نمونه کامل می‌تواند یک چالش دلهره‌آور باشد.

اکنون محققان با موفقیت سلول‌های بنیادی خون انسان را توسعه داده‌اند که سلول‌های طبیعی انسان را تقلید می‌کنند. آنها آن را «نخستین پیشرفت جهانی»‌ نامیده‌اند.

جالب اینجاست که این سلول‌ها را می‌توان از سلول‌های هر بیماری گرفت و دوباره برنامه‌ریزی کرد و پتانسیل درمان‌های شخصی را ارائه می‌دهد.

الیزابت انگ، دانشیار پژوهشکده کودکان مرداک(MCRI) می‌گوید: توانایی گرفتن هر سلول از یک بیمار، برنامه‌ریزی مجدد آن به سلول‌های بنیادی و سپس تبدیل آنها به سلول‌های خونی مشابه برای پیوند، تأثیر زیادی بر زندگی این بیماران آسیب‌پذیر خواهد داشت.

وی افزود: قبل از این مطالعه، توسعه سلول‌های بنیادی خون انسان در آزمایشگاه که قابلیت پیوند به مدل حیوانی نارسایی مغز استخوان برای ساخت سلول‌های خونی سالم را داشته باشند، امکان‌پذیر نبود. ما یک جریان کاری ایجاد کرده‌ایم که سلول‌های بنیادی خون قابل پیوند را ایجاد کرده است که دقیقاً منعکس کننده سلول‌های موجود در جنین انسان است.

امیدوارکننده در موش‌ها

در آزمایش‌های آزمایشگاهی، سلول‌های بنیادی مهندسی شده خون به طور مؤثری در موش‌های دارای نقص ایمنی به «سلول‌های مغز استخوان عملکردی» تبدیل شدند. جالب توجه است که این سلول‌ها با عملکرد پیوند خون بند ناف مطابقت داشتند.

علاوه بر این، سلول‌های رشد یافته در آزمایشگاه بدون اینکه توانایی آنها برای عملکرد مغز استخوان به خطر بیفتد، با موفقیت منجمد و مجددا ذوب شدند. این توانایی منجمد کردن سلول‌های رشد یافته در آزمایشگاه مزایایی عملی برای ذخیره‌سازی و حمل و نقل آنها ارائه می‌دهد و آنها را برای بیماران در دسترس‌تر می‌کند.

سال‌هاست که یافتن اهداکننده مناسب برای پیوند سلول‌های بنیادی خون چالش بزرگی برای کودکان مبتلا به بیماری‌های خونی بوده است.

پروفسور اندرو الفانتی می‌گوید: سلول‌های ایمنی اهدایی نامناسب می‌تواند به بافت‌های گیرنده حمله کند و منجر به بیماری شدید یا مرگ بیمار شود.

وی افزود: توسعه سلول‌های بنیادی خونی شخصی‌سازی‌شده و مختص هر بیمار از این عوارض جلوگیری می‌کند، معضل کمبود اهداکنندگان را برطرف می‌کند و در کنار ویرایش ژنوم، به اصلاح علل زمینه‌ای بیماری‌های خونی کمک می‌کند.

احتمال آغاز آزمایش‌های بالینی در پنج سال آینده

سه نوع سلول خونی برای حفظ سلامت ما با هم کار می‌کنند؛‌ گلبول‌های قرمز اکسیژن را انتقال می‌دهند، گلبول‌های سفید خون از ما در برابر بیماری‌ها محافظت می‌کنند و پلاکت‌ها از خونریزی جلوگیری می‌کنند. این مطالعه می‌تواند به درک تعاملات پیچیده بین آنها برای سلامت انسان کمک کند.

پروفسور اد استنلی می‌گوید: با تکمیل روش‌های سلول‌های بنیادی که رشد سلول‌های بنیادی خون طبیعی موجود در بدن ما را تقلید می‌کنند، می‌توانیم درمان‌های شخصی برای طیف وسیعی از بیماری‌های خونی، از جمله لوسمی‌ها و نارسایی مغز استخوان را درک کنیم و توسعه دهیم.

محققان انتظار دارند طی پنج سال آینده آزمایش‌های بالینی را برای ارزیابی ایمنی و عملکرد سلول‌های خونی رشد یافته در آزمایشگاه آغاز کنند.

یک بیانیه مطبوعاتی، تجربه ریا که یک دختر جوان هندی است را برجسته می‌کند. ریا مبتلا به کم خونی آپلاستیک، یک اختلال خونی نادر که با ناتوانی بدن در تولید سلول‌های خونی کافی مشخص می‌شود، تشخیص داده شد. خانواده او در حالی که به دنبال درمان او بودند، با سفری دلهره‌آور روبرو شدند.

ریا پس از تشخیص اولیه اشتباه، نارسایی مغز استخوان وی تشخیص داده شد و نیاز به تزریق مکرر خون داشت. خانواده ریا برای مراقبت‌های تخصصی به استرالیا مهاجرت کردند؛ جایی که ریا تحت پیوند مغز استخوان از مادرش قرار گرفت.

بهبودی ریا چالش برانگیز بود، چرا که متحمل عوارض و دوره نقاهت طولانی شد. اکنون خانواده او امیدوارند که پیشرفت‌های اخیر در تحقیقات سلول‌های بنیادی خون، امید و درمان‌های شخصی را برای بیماران آینده‌ای که با چالش‌های مشابه روبرو هستند، ارائه دهد.

این پژوهش برای بسیاری از خانواده‌ها به عنوان یک موهبت خواهد بود. مادر ریا می‌گوید: این واقعیت که روزی می‌توان درمان‌های هدفمند برای کودکان مبتلا به سرطان خون و اختلالات نارسایی مغز استخوان داشت، زندگی آنها را تغییر می‌دهد.

این یافته‌ها در مجله Nature Biotechnology منتشر شده است.