به نقل از نیواطلس، محققان مدعی شده اند این روش نوین جایگزینی برای تزریق های مداوم دارو به طور مستقیم به چشم بیماران است.

«رتینوپاتی دیابتی» (Diabetic retinopathy) یکی از چالش های پیش روی افراد مبتلا به دیابت است که خطر از بین بردن بینایی را همراه دارد. یکی از درمان های موثر آن تزریق مداوم دارو به چشم است تا بینایی تثبیت شود و ارتقا یابد. تزریق های چشمی همچنین برای دژنراسیون ماکولا(AMD) مرتبط با سالمندی نیز به کار می رود.

اکنون گروهی از محققان مرکز تحقیقات چشم استرالیا(CERA) و دانشگاه ملبون یک ژن درمانی جدید ابداع کرده اند که جایگزین این تزریق می شود.

در بیماران رتینوپاتی دیابتی و AMD بدن بیش از حد پروتئینی به نام VEGF تولید می کند که سبب می شود رگ های خونی در چشم مایع و خون نشت بدهند. همین امر به تورم شبکیه منجر می شود. مقدار زیاد VEGF همچنین احتمالا سبب می شود رگ های خونی به شکلی غیر طبیعی رشد کنند و همین امر به چشم آسیب می زند.

داروهای آنتی VEGF تولید پروتئین را مسدود می کنند و می توانند بینایی را بهبود بخشند. در حال حاضر باید آنها را به طور مستقیم به چشم تزریق کرد.

پژوهشگران نخست از ابزار اصلاح آر ان ای به نام کریسپر-CAS۱۳ برای سرکوب کردن VEGF در موش ها و سلول های شبکیه انسانی برگرفته از سلول های بنیادی استفاده کردند.

این روش از ویروس های اصلاح شده یا فناوری های دیگر برای انتقال ژن های درمانی به منبع بیماری کمک می کند. سیستم کریسپر-CAS۱۳ نیز توانایی ایجاد تداخل با پروتئین تولید کننده آر ان ای را دارد.

ژن درمانی محققان با استفاده از یک ویروس مرتبط با آدنو (AAV) به عنوان یک سیستم انتقال، توالی RNA پیام رسان (mRNA) را هدف قرار داد که به سلول ها دستور می دهد VEGF تولید کنند. به کار گیری این درمان روی سلول های شبکیه انسان به طور قابل توجهی تولید VEGF را کاهش داد و در مدل های موش، پیشرفت بیماری را کاهش داد.