تومورهای مغزی شایع‌ترین علت مرگ ناشی از سرطان در رده سنی زیر ۱۴ سال هستند. «گلیوما درجه بالا درکودکان»(pHGG) یک گروه از بیماری‌های عمدتا کشنده است که میانگین زمان بقا در آن کمتر از ۱۸ ماه است. همچنین این بیماری گزینه‌های درمانی محدودی دارد.

به نقل از ان‌ام، یک تیم تحقیقاتی متشکل از دانشگاه پزشکی و بیمارستان وین، موسسه سرطان «دانا فاربر»(Dana-Farber) و دانشگاه پزشکی میشیگان، «گیرنده فاکتور رشد مشتق از پلاکت آلفا»(PDGFRA) را رویکردی امیدوارکننده دانست.

(PDGFRA) نام یکی از فاکتورهای رشد با ساختار پروتئینی است. این پروتئین‌ها در رشد و متابولیسم سلول‌های زیادی دخیل هستند.

تومورهای مغزی شایع‌ترین نوع سرطان در کودکان و نوجوانان و عامل اصلی مرگ و میر ناشی از سرطان در این رده سنی هستند. «گلیوما درجه بالا در کودکان» نوع خاصی از تومورهای تهاجمی است که در اکثریت موارد قابل درمان نیست. این بیماری در سطوح مختلف دارای PDGFRA است و این فاکتور، به هدف درمانی امیدوارکننده‌ای تبدیل شده است.

تلاش‌های قبلی به جهت مسدودیت PDGFRA در این بیماری به دلیل تحمل‌پذیری پایین و عدم نفوذ به سیستم عصبی مرکزی(CNS) با شکست مواجه شد. تحقیقات کنونی به رهبری «یوهانس گوجو»(Johannes Gojo) از دپارتمان پزشکی کودکان و نوجوانان، «ماریلا فیلبین»(Mariella Filbin) از موسسه سرطان «دانا فاربر» و «کارل کوشمان»( Carl Koschmann) از دانشگاه پزشکی میشیگان انجام می‌شود. تحقیقات آنها رویکرد انتخاب نوعی از مهارکننده‌های (PDGFRA) برای این بیماری را رویکردی موثر شناخت.

نابودی سلول‌های تومور با انسداد مسیرPDGFRA

در مطالعه‌ای‌ روی جامعه کودکان مبتلا به این بیماری، جهش و تقویت PDGFRA در ۱۵ درصد از این جامعه مشاهده شد. آنها تغییرات PDGFRA را به عنوان یکی از شایع‌ترین انحرافات ژنتیکی در این بیماری دانستند و آن را به عنوان هدفی بالقوه جهت درمان معرفی کردند.

این همکاری بین‌المللی موفق به نشان دادن تاثیر مهارکننده داروی «آواپریتینیب»(avapritinib) در مهار کردن PDGFRA شد. این مطالعه بر روی نمونه‌های آزمایشگاهی و حیوانی با «گلیوما درجه بالا» آزمایش شد و موفق به عبور از سد خونی مغزی در موش‌ها و نمونه‌های آزمایشگاهی انسانی شده است.

روند بالینی اولیه درمان با «آواپریتینیب» در کودکان و نوجوانان مبتلا همراه با PDGFRA عودکننده یا مقاوم، امیدبخش بوده است و از هر ۷ بیمار ۳ بیمار روند بهبود را پیش گرفتند.

«لیزا میر»( Lisa Mayr) نویسنده ارشد این مطالعه گفت: تومورهایی با تغییرات خاص PDGFRA که در گذشته به معالجه با رادیوتراپی مقاوم بودند، به این رویکرد درمانی جدید پاسخگو بودند.

وی افزود: یافته‌های ما بر پایه یک کارآزمایی بین‌المللی فاز یک و دو و پایه‌ای برای آزمایش‌های ترکیبی بیشتر با «آواپریتینیب» در آینده برای این بیماری است.

این یافته‌های بالینی مرتبط، نتیجه همکاری بین چندین رشته مختلف در مرکز جامع سرطان در دانشگاه پزشکی و بیمارستان وین است.

این مطالعات درمجله علمی Cancer Cell منتشر شده است.